Revolucionarni napredak u genskoj terapiji označava novu eru u lečenju nasledne gluvoće. Kao što pokazuju najnovija klinička istraživanja, samo jedna injekcija može da vrati sluh već za nekoliko nedelja. Ovaj pristup se fokusira na ispravljanje genetskog uzroka, za razliku od tradicionalnih rešenja kao što su slušni aparati ili kohlearni implanti koji samo ublažavaju simptome.
Terapija cilja specifične mutacije u genu za otoferlin (OTOF). Ovaj gen je ključan za proizvodnju proteina otoferlina, koji je neophodan za prenos zvuka iz unutrašnjeg uha do mozga. Inovativni tretman koristi adeno-asocirani virus (AAV) kao "prevozno sredstvo" da isporuči funkcionalnu kopiju OTOF gena direktno u kohleu, delu unutrašnjeg uha.
Stručnjaci ove rezultate opisuju kao "ogroman korak napred" i "promenu života" za osobe sa genetskom gluvoćom.
Rezultati kliničkih ispitivanja su izuzetno obećavajući. Pacijenti koji su učestvovali u različitim studijama pokazali su značajno poboljšanje sluha već u roku od mesec dana od primanja jedne injekcije. U proseku, pacijenti sa dubokim gubitkom sluha od oko 106 decibela postigli su poboljšanje na oko 52 decibela, što je nivo koji omogućava čujanje razgovornog govora. Neki učesnici su čak dostigli normalan nivo sluha.
